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Des clés pour comprendre le risque de myosite post-thérapie génique dans la DMD
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Les équipes chargées de la mise au point d’une thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. (TG) médiée par un adénovirus-associé recombinant dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), le delandistrogene moxeparvovec (thérapie génique autorisée aux Etats-Unis sous le nom d’Elevidys®), rapportent les résultats d’études immunologiques réalisées à l’occasion de la survenue d’effets secondaires indésirables :
- deux casCas isolé. de myosite grave se sont produits chez des enfants malades inclus dans le protocole ENDEAVOR visant à faire fabriquer de la microdystrophine par le muscle,
- l’étude de la réponse immunitaire liée aux lymphocytes TType de globules blancs spécialisés dans certaines réactions immunitaires. Il existe plusieurs types de lymphocytes T (lymphocytes T3, T4, T8, lymphocytes suppresseurs…), chacun répondant à des besoins spécifiques. Les lymphocytes T ne secrètent pas d’anticorps. chez ces patients a démontré que les exons 8 et 9 du transgèneGène transféré vers un nouvel organisme pour en modifier le génome. de la microdystrophine étaient immunogènes.
Sur la base de ces résultats, les auteurs préconisent l’exclusion de patients atteints de DMD ayant une anomalie portant sur les exons 8 et 9 qui les rendrait à risque de développer des réactions immunitaires très délétères.