Une avancée significative dans la thérapie cellulaire de la DMD

Des chercheurs anglais ont réussi à améliorer significativement la greffe de cellules myogéniques progénitrices (MPC) dans la fibre musculaireCellules allongée dont la longueur peut atteindre plusieurs centimètres, spécialisée dans la contraction. de souris modèles de myopathie de Duchenne :

• à cette fin, ils ont utilisé un gel spécial (hydrogel) destiné à stabiliser les cellules du donneur en vue d’une meilleure prise de greffe dans le muscle de la souris receveuse,
• des cellules souches provenant de patients atteints de dystrophie musculaireAtteinte musculaire caractérisée par une fonte et un affaiblissement progressifs de certains groupes de muscles. de Duchenne (DMD) ont ainsi été corrigées par édition génomique (CRISPR) et transformées en MPC,
• injectées chez la souris mdx nude, elles ont pu, de manière durable, être revascularisées et reconnectées à des jonctions neuromusculaires.

Ces travaux, très encourageants, relancent l’intérêt de la thérapie cellulaireProcessus par lequel on transfert des cellules (modifiées ou non) dans un organisme dans un but thérapeutique. dans la DMD. Les auteurs notent toutefois la variabilité des résultats obtenus selon les différents segments des fibres musculaires.

Engineered human myogenic cells in hydrogels generate innervated vascularized myofibers within dystrophic mouse muscle on long-term engraftment. Kowala A, Boot J, Meng J et al. Cell Rep Med. 2025 Mars.