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Des résultats positifs obtenus avec une thérapie génique dans un modèle de singe de DMD
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Une équipe chinoise a développé un modèle de singe rhésus de myopathie de Duchenne, qui lui a permis d’évaluer une nouvelle thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice., avec des résultats encourageants.
- Le modèle animalAnimal atteint d’une maladie, soit spontanée soit induite expérimentalement, permettant l’étude de la maladie ou l’essai des traitements. DMDEx50 présente des mutations dans l’exonPartie codante de l’ADN au sein d’un gène. 50 du gène DMD.
- Une thérapie génique à vecteurÉlément génétique capable de transporter le gène-médicament dans la cellule cible. Actuellement, les principaux vecteurs utilisés en thérapie génique sont dérivés de virus rendus inoffensifs. unique appelée MyoAAV/Cas12iMax/sgRNA3Ex51 ciblant l’exon 51 du gène DMD a été développée à l’aide de la technologie Cas12iMax (proche de CRISPR/Cas9) et du vecteur MyoAAV ciblant le muscle.
- Cette thérapie a été mise au point de manière à être applicable à la fois au singe et à l’homme.
- Elle a été injectée à un singe DMDEx50 âgé de 17 mois.
- Un an et demi après l’administration, l’expression de la dystrophineProtéine large du sarcolemme. La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie résultant d’une déficience du gène de la dystrophine. a été restaurée et les fonctions musculaires et motrices ont été améliorées.
- Aucun problème de sécurité n’est à signaler.
Ces résultats positifs sur un seul animal apportent la preuve de concept de cette thérapie génique basée sur l’édition de gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). dont le potentiel est important pour l’application clinique. La poursuite d’études sur un plus grand nombre de singes est essentielle avant son évaluation chez l’homme.