Le givinostat est autorisé à la commercialisation en Europe, pour certains patients atteints de DMD

Le givinostat, un inhibiteur des histones désacétylases (HDAC) qui agit sur la fibrose et l’inflammationRéaction non spécifique suscitée par un agent pathogène. du muscle dans la myopathie de Duchenne, est désormais autorisé de manière conditionnelle en Europe sous le nom de Duvysat™. Elle concerne :

• les patients atteints de DMD, âgés de 6 ans et plus, ambulants, sous corticothérapie ;
• et nécessite de produire d’autres résultats d’efficacité sur les patients ambulants. En effet, si dans l’essai EPIDYS, le groupe de patients sous givinostat réussit significativement mieux le test des 4 marches (en 1,25 secondes en moyenne contre 3,03 secondes sous placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo.), les résultats de fonction motrice et de force sont plus positifs sous givinostat, mais sans différence significative.

En France, le givinostat peut d’ores et déjà être prescrit depuis février 2025 dans le cadre d’un dispositif d’accès compassionnel.

La filière Filnemus a communiqué sur son site internet les détails concernant cet accès dérogatoire et précisé la nécessité de colliger les données de suivi sur la plateforme BaMaRa.

Commission européenne, Communiqué de presse, 6 juin 2025

New treatment against Duchenne muscular dystrophy

European medecines agency (EMA, 25 avril 2025)

 

Duvyzat : Overview

European medecines agency (EMA)

 

Liste des spécialités en accès dérogatoire – Givinostat

Agence Nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM)

 

Voir aussi « Myopathie de Duchenne : autorisation du Givinostat en Europe »