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Des résultats positifs chez la souris pour une nouvelle thérapie génique dans la SMA de type I
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Alors que la thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. Zolgensma® dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) est associée à un risque de cardiotoxicité et d’hépatotoxicité, une autre thérapie génique EXG001-307 pourrait représenter une nouvelle option plus sécure pour les patients atteints de SMA de type I. Des résultats obtenus par une équipe américaine et chinoise dans un modèle de souris atteinte de SMA montrent :
- une efficacité dose-dépendante d’EXG001-307, avec augmentation de la survie, prise de poids et restauration de la fonction motrice des souris.
- une durée médiane de survie de 191 jours avec la dose la plus élevée d’EXG001-307, contre 32,5 jours avec la dose intermédiaire du produit de référence scAAV9-CB-hSMN (conception identique au Zolgensma®), la dose la plus élevée étant toxique. La survie maximale était respectivement de 319 jours contre 124 jours.
- EXG001-307 était associé à une expression transgénique de SMN réduite dans le cœur par rapport au vecteurÉlément génétique capable de transporter le gène-médicament dans la cellule cible. Actuellement, les principaux vecteurs utilisés en thérapie génique sont dérivés de virus rendus inoffensifs. de référence, conduisant à un meilleur profil de sécurité.
- Des toxicités cardiaques et hépatiques réduites chez les souris traitées par EXG001-307, avec aucun décès, tandis que le taux de mortalité était élevé chez les souris traitées à dose moyenne et élevée par scAAV9-CB-hSMN.
Alors qu’un essai de phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II est en cours, ces résultats soutiennent la poursuite du développement clinique d’EXG001-307.
Voir aussi « SMA de type I : une nouvelle thérapie génique prometteuse en préclinique »