Avis défavorable à la commercialisation et suspension des essais cliniques en Europe pour l’Elevidys dans la DMD

L’Agence européenne du médicament (EMA) a émis, cet été, un avis défavorable à la mise sur le marché conditionnelle de l’Elevidys, thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. par microdystrophine, chez les patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD), marchants, âgés de 3 à 7 ans.

• Cet avis qui doit être entériné par la Commission européenne repose sur l’insuffisance de données d’efficacité du traitement sur la fonction motrice à un an, dans l’essai EMBARK (différence de + 0,65 point NSAA non significative entre groupes traité et placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo.).
• Les résultats d’efficacité de l’Elevidys sont à consolider, selon deux publications qui ont analysé plusieurs essais du médicament. Elles concluent à la nécessité de collecter des données supplémentaires d’efficacité (en particulier en vie réelle) et de surveiller étroitement les effets secondaires du traitement liés au système immunitaire.
• Suite au décès de trois patients traités par l’Elevidys, dont deux non-marchants (pour un problème hépatique lié au produit) et un marchant (qui n’aurait pas de lien avec le traitement), le laboratoire Roche qui développe le produit en dehors des États-Unis a suspendu ses essais cliniques en Europe, pour tous les patients.
• Sarepta Therapeutics a, quant à lui, repris l’approvisionnement d’Elevidys des patients marchants, mais interrompu celui des patients non-marchants.

Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy: Evidence in Focus: Report of the AAN Guidelines Subcommittee. Oskoui M, Caller TA, Parsons JA et al. Neurology. 2025 Jun 10;104(11)

 

Efficacy of delandistrogene moxeparvovec on Duchenne muscular dystrophy: a systematic review and meta-analysis. Pascual-Morena C, Patiño-Cardona S, Martínez-García I et al. Hum Genet. 2025 Jun 26.

 

Elevidys overview – EMA, 24 juillet 2025

 

Roche provides regulatory update on Elevidys™ gene therapy for Duchenne muscular dystrophy in the EU – Roche. Communiqué de presse du 25 juillet 2025

 

FDA Informs Sarepta That It Recommends That Sarepta Remove Its Pause and Resume Shipments of ELEVIDYS for Ambulatory Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy – Sarepta Therapeutics. Communiqué de presse du 28 juillet 2025

 

Voir aussi « Myopathie de Duchenne : le point sur l’Elevidys »