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Des pistes pour éviter la toxicité hépatique des virus adéno-associés
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Des chercheurs du laboratoire pharmaceutique Regenxbio et des universitaires américains font le point sur la toxicité hépatique des virusCe sont les plus petits micro-organismes vivants. Pour vivre et se multiplier, ils parasitent des cellules dont ils détournent à leur profit la machinerie. adéno-associés (AAV« adeno-associated virus » , ou virus adéno-associé est un petit virus à ADN simple brin. Il fait partie de la famille des Parvoviridae et appartient au genre des Dependovirus. La particule virale est constituée d’un brin d’ADN de polarité positive ou négative protégé par une capside. La taille moyenne d’une particule d’AAV et de 18 à 22 nm. Les AAV sont les seuls parvovirus non autonomes. Lorsqu’on emploie « rAAV » , il s’agit du virus AAV recombinant, c’est-à-dire qu’il a été modifié pour devenir un vecteur (et n’est donc plus virulent).) dans le contexte de la thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. humaine, et sur les moyens de la contre-carrer :
- les AAV injectés par voie systémique ont un tropisme fort pour le foie, d’où un risque élevé de complications au vu des doses très élevées utilisées dans les protocoles cliniques actuels,
- les capsides de l’AAV de type hu.32 et l’AAV5 étudiées et modifiées par les chercheurs, permettent de dé-cibler (de-target en anglais) le foie tout en gardant une bonne efficacité clinique,
- ceci est encore plus vrai avec l’adjonction de peptides de type NVG7 et NVG13.
Ces nouveaux vecteurs, qui devront faire leur preuve en clinique, sont source d’espoir dans un domaine où les questions de sécurité sont loin d’être résolues.