Le lysosome, une cible thérapeutique potentielle dans la DMD

Des chercheurs de l’Institut de Myologie et de Généthon font état de travaux pionniers dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) :

• ils sont partis du constat que les fibres musculaires des patients atteints de DMD et de leurs homologues murins présentaient des anomalies lysosomales,
• celles-ci s’accompagnent également d’une surexpression de Galectine-3, une protéineMacromolécule formée de l’enchaînement d’acides aminés, codée par un gène. Chaque protéine assure un rôle précis dans l’organisme. clé dans le fonctionnement du lysosome,
• en utilisant du tréhalose, un discaccharide protecteur du lysosome, en complément d’une thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. (micro-dystrophine), ils ont obtenu une bien meilleure efficacité de cette dernière.

Lysosomal damage is a therapeutic target in Duchenne muscular dystrophy. Jaber A, Palmieri L, Bakour R et al. Sci Adv. 2025 Oct