La thérapie génique dans la SMA, disponible aux États-Unis pour les patients de tout âge

Une nouvelle indication de la thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. dans l’amyotrophie spinale proximale (SMA), en injection intrathécale unique, l’Itvisma, vient d’être autorisée par la FDA (Food and Drug Administration) pour les patients âgés de plus de deux ans uniquement.

• Cela fait suite aux résultats positifs des essais cliniques de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. STRENGTH et STEER qui ont montré une stabilisation ou une amélioration de la fonction motrice avec ce produit chez les patients plus âgés (2 à 18 ans).
• Le Zolgensma était déjà disponible pour les patients âgés de moins de deux ans, en injection intraveineuse unique.

Ce nouveau produit sera disponible en décembre prochain aux États-Unis. Le dossier est entre les mains de l’Agence européenne du médicament (EMA) qui devrait rendre son avis mi-2026.

Novartis receives FDA approval for Itvisma®, the only gene replacement therapy for children two years and older, teens, and adults with spinal muscular atrophy (SMA). Novartis. Communiqué de presse du 24 novembre 2025.

 

Voir aussi « SMA : la thérapie génique arrive pour les plus de deux ans aux États-Unis »