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Plus de souplesse réclamée par les industriels du médicament pour l’évaluation de la toxicité de la thérapie génique médiée par AAV
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La question de la durée de la surveillance clinique et biologique après une thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. reste débattue, notamment au-delà de 18 mois :
- une enquête a été réalisée auprès de treize laboratoires impliqués dans des protocoles cliniques de thérapie génique utilisant des virusCe sont les plus petits micro-organismes vivants. Pour vivre et se multiplier, ils parasitent des cellules dont ils détournent à leur profit la machinerie. adéno-associés (AAV« adeno-associated virus » , ou virus adéno-associé est un petit virus à ADN simple brin. Il fait partie de la famille des Parvoviridae et appartient au genre des Dependovirus. La particule virale est constituée d’un brin d’ADN de polarité positive ou négative protégé par une capside. La taille moyenne d’une particule d’AAV et de 18 à 22 nm. Les AAV sont les seuls parvovirus non autonomes. Lorsqu’on emploie « rAAV » , il s’agit du virus AAV recombinant, c’est-à-dire qu’il a été modifié pour devenir un vecteur (et n’est donc plus virulent).),
- sur 24 programmes répertoriés, la grande majorité des effets indésirables ont été notés et documentés dans les trois premiers mois post-administration,
- l’extension à des durées plus longues de monitoring n’était d’ailleurs pas toujours dictée par des considérations réglementaires.
Les auteurs plaident en conséquence pour un assouplissement et une harmonisation des règles en la matière, ce qui serait de nature à réduire les coûts d’études de toxicité et à augmenter l’attrait des thérapies géniques médiées par AAV.