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La rapamycine, un traitement adjuvant de l’hépatotoxicité post-thérapie génique avec AAV ?
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Des spécialistes américains de la thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. médiée par les virusCe sont les plus petits micro-organismes vivants. Pour vivre et se multiplier, ils parasitent des cellules dont ils détournent à leur profit la machinerie. adéno-associés (AAV« adeno-associated virus » , ou virus adéno-associé est un petit virus à ADN simple brin. Il fait partie de la famille des Parvoviridae et appartient au genre des Dependovirus. La particule virale est constituée d’un brin d’ADN de polarité positive ou négative protégé par une capside. La taille moyenne d’une particule d’AAV et de 18 à 22 nm. Les AAV sont les seuls parvovirus non autonomes. Lorsqu’on emploie « rAAV » , il s’agit du virus AAV recombinant, c’est-à-dire qu’il a été modifié pour devenir un vecteur (et n’est donc plus virulent).) se sont interrogés sur les problèmes sévères de tolérance hépatique survenue dans le cadre de la thérapie génique à base de microdystrophine (delandistrogene moxeparvovec, Elevidys®) chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne :
- quatre patients traités par ce produit et présentant une atteinte hépatique sérieuse un mois en moyenne après l’injection, ont reçu des doses plus fortes de corticoïdes mais aussi de la rapamycine (sirolimus) par voie orale,
- grâce à ce protocole d’immunosuppression accrue, les patients, dont un était déjà en fauteuil roulant, ont recouvré une fonction hépatique normale au bout de deux mois.
Cette molécule déjà utilisée dans d’autres indications pourrait prochainement faire partie des recommandations dans ce contexte.