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Mieux comprendre la cause de deux décès avec le dilandistrogene moxeparvovec pour mieux les prévenir
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Des experts américains de la thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. appliquée à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont analysé les causes de deux décès survenus en 2025 et imputés à l’administration d’une dose unique de dilandistrogene moxeparvovec (Elevidys®). Ils proposent des mesures préventives :
- les deux patients concernés avaient respectivement 15 et 16 ans et n’avaient pas d’autres facteurs de risque que leur DMD,
- les premiers troubles sont apparus quatre semaines après la perfusion initiale et se sont traduits par une élévation des transaminases puis par une véritable insuffisance hépato-cellulaire conduisant au décès,
- les auteurs insistent sur le caractère annonciateur et péjoratif de la montée en flèche des taux de bilirubine alors même que les enzymes hépatiques avaient tendance à se normaliser,
- les bilans hépatiques pré-injection devront désormais être plus complets et plus fréquents afin de détecter les patients à risque,
- il n’y a en revanche pas de consensus sur la nécessité ou non de prévenir ce type d’événement indésirable par un protocole immunosuppresseurMédicament utilisé dans le traitement de certaines maladies auto-immunes ou lors de greffe car il limite la réponse du système immunitaire. lourd (type sirolimus) avant la thérapie génique.