Des chercheurs américains ont cherché à savoir si l’apport de microdystrophine par le biais de virus AAV était susceptible de modifier la surexpression physiologique de l’utrophine observée dans la dystrophie musculaire de Duchenne :
- la souris double-knock-out pour l’utrophine et la dystrophine (dKO) a servi de modèle expérimental et a reçu un transgène codant l’utrophine,
- en plus, deux types distincts de micro-dystrophines (mDysH3 et mDys5) ont été injectées, à faible dose, chez la même souris,
- dans ces conditions, l’utrophine et la version tronquée de la dystrophine sont exprimées à la membrane de la fibre musculaire, le tout stabilisant le complexe protéique associé à la dystrophine.
Les chercheurs concluent que la microdystrophine à visée thérapeutique n’entre pas en compétition avec l’utrophine.
