Les investigateurs ayant conduit trois essais cliniques visant à tester l’efficacité et la tolérance du taldefgrobep alpha (une molécule inhibitrice de la myostatine) dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) publient dans un même article des résultats décevants :
- il s’agissait d’un essai de phase I chez des volontaires sains initié dès 2014, suivi de deux essais de phases Ib/II et II/III, l’ensemble impliquant 180 enfants atteints de DMD,
- si biologiquement, il a été démontré une suppression de la myostatine et une augmentation variable du volume musculaire, l’efficacité en termes de force n’a pas été au rendez-vous,
- le produit a cependant été bien toléré.
Ces travaux soulignent, une fois encore, les limites de l’approche par les anti-myostatines dans la DMD.
