La production de CD49d par les lymphocytes T-CD49d+ dans le muscle malade contribue à accroitre son inflammation et son abondance est associée à une sévérité plus grande de la myopathie de Duchenne. L’oligonucléotide antisens ATL1102 bloque la production de CD49d, comme démontré chez la souris mdx. Un essai de phase II en ouvert l’a évalué chez 9 patients atteints de DMD, non ambulants âgés de 10 à 18 ans, traités pendant 24 semaines (25 mg/semaine) du produit et a montré :
- une stabilisation de la production de lymphocyte CD49d+ à 8, 12 et 24 semaines de traitement ;
- un rebond de production des lymphocytes, 4 semaines après l’arrêt du traitement (semaine 28) ;
- une bonne tolérance du produit ;
- une légère tendance à la stabilisation fonctionnelle des membres supérieurs.
Un essai de phase IIb en double aveugle de l’ATL1102 chez 42 patients est en cours.
Voir aussi « Lu pour vous 2024 n°4 »
