Une enquête néerlandaise auprès de personnes atteintes de la maladie de Pompe, a évalué la sécurité de l’administration d’un traitement par enzymothérapie de substitution à domicile, une stratégie proposée aux Pays-Bas depuis 2008. Les résultats ont été publiés en mai 2023
- l’étude a analysé les données de 116 patients (dont 82 atteints de la forme adulte) recevant une perfusion d’alglucosidase alfa (myozyme®) à domicile, administrée par un infirmier une fois toutes les deux semaines ;
- les données portent sur une période d’un an et ont été recueillies tous les trois mois à travers des questionnaires sur les effets secondaires survenus dans les 48h suivant la perfusion ;
- quelques symptômes légers ont été rapportés chez 17 participants, essentiellement de la fatigue ;
- les réactions associées à la perfusion (anaphylaxie, allergie…) ont été rapportées par quatre participants sans toutefois nécessiter de soins d’urgence.
Dans un deuxième article paru en juin 2023, la même équipe a comparé les effets indésirables survenus lors des infusions à l’hôpital et à domicile, chez 121 personnes atteintes de la forme adulte de la maladie, ayant initialement reçu le traitement à l’hôpital pendant au moins un an sans présenter d’effets secondaires pendant plusieurs perfusions consécutives :
- les réactions à plus de 18000 perfusions, dont un quart effectuées à l’hôpital sur une période allant de 1999 à 2018, ont été analysées ;
- le risque de survenue d’une réaction indésirable a été jugé équivalent entre les deux approches (2.9% à l’hôpital et 0.8% à domicile).
Suite au peu de risques constatés, les auteurs estiment que cette étude pourrait servir de base pour adopter cette approche dans d’autres pays.
Une troisième étude a évalué la sûreté de cette approche et la satisfaction chez 32 patients dans 14 centres de soins italiens :
- Le traitement à domicile a permis de réduire considérablement le nombre d’injections manquées de 1,3 à 0,7 en moyenne.
- La grande majorité des patients (97%) disent préférer les perfusions à domicile, jugeant ce traitement plus pratique, moins contraignant et moins stressant.
- Les effets indésirables ont été rares et bénins.
Voir aussi « Maladie de Pompe : vers une adoption plus large de l’enzymothérapie à domicile ? »
