Une équipe canadienne de Toronto rapporte le développement d’une scoliose chez sept nourrissons atteints d’amyotrophie spinale liée à SMN1 de type I (délétion homozygote de SMN1 avec 2 copies de SMN2) traités par nusinersen avant l’âge de 6 mois et suivis pendant une durée médiane de 21 mois (entre 10 et 57 mois).
- Le nusinersen a entrainé une amélioration du score moteur global au CHOP-INTEND, 5 à 10 mois après la première injection chez tous les nourrissons, même si chez deux d’entre eux est apparu un déclin de ce score à 24 et 42 mois.
- Si les scores moteurs des membres se sont améliorés, la majorité des patients n’ont pas vu leur score moteur axial s’améliorer.
- Tous ont présenté une scoliose avant l’âge d’un an avec un angle de Cobb allant de 18° à 60°.
- Un enfant était sous ventilation invasive lors de l’initiation du traitement ; à la dernière visite, les six enfants qui avaient une respiration spontanée initiale, étaient sous ventilation nocturne non invasive ou en passe de l’être (pour hypoventilation nocturne ou pour un remodelage thoracique).
Voir aussi « SMA de type I et nusinersen : peu ou pas d’effet sur la scoliose »
