Un consortium italo-américain de chercheurs a étudié le liquide céphalo-rachidien (LCR) de patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA) traités par injections intrathécales de nusinersen (Spinraza®) dans deux centres de référence italiens :
- douze patients atteints de SMA de type I, 7 de SMA de type II et 8 de SMA de type III ont été inclus dans cette étude qui consistait à analyser leurs LCR lors de la première injection de nusinersen puis à la fin de la dose de charge (à J64),
- les LCR ont fait l’objet d’une analyse en spectroscopie-RMN permettant ainsi d’établir un profil métabolomique pour chacun d’entre eux,
- ces profils variaient selon la gravité du phénotype initial, certaines voies métaboliques étant préférentiellement activées en fonction du type du SMA.
Ces résultats suggèrent des modes d’action sans doute différents selon le type de tissu(s) et organe(s) considérés.
