Comment concilier calendrier vaccinal et thérapie génique chez les nourrissons atteints de SMA ?

La thérapie génique est devenue une option thérapeutique pour de nombreux nourrissons atteints de formes graves d’amyotrophie spinale (SMA) et demain pour ceux qui auront été diagnostiqués à un stade présymptomatique grâce au dépistage néonatal. Des chercheurs polonais se sont penchés sur les conséquences pratiques d’une telle approche thérapeutique sur la façon de vacciner ces enfants.

  • Aucune recommandation en la matière n’existe à l’échelle internationale.
  • Or, les enfants traités par thérapie génique reçoivent une corticothérapie prolongée (d’une durée minimum d’un mois, parfois beaucoup plus) afin d’éviter une réaction immunitaire et/ou une toxicité hépatique.
  • Le comité chargé des vaccinations en Pologne a émis ses premières recommandations en la matière et celles-ci pourraient faire école ailleurs dans le monde.
  • Sont particulièrement concernées les mesures de protection contre la tuberculose, le BCG étant pratiquée ordinairement dans les premiers mois de vie des enfants.

 

Newborn screening and gene therapy in SMA: Challenges related to vaccinations. Kotulska K, Jozwiak S, Jedrzejowska M et al. Front Neurol. 2022 (Nov).