Deux articles de deux groupes indépendants, japonais et coréens, illustrent les difficultés rencontrées dans les études précliniques de thérapie cellulaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) :
- l’étude japonaise démontre, que ce soit dans le modèle souris ou le modèle rat de la DMD, que les greffes intrapéritonéales ou transplacentaires de myoblastes ou de cellules souches d’origine mésenchymateuse ne prennent pas, même si elles sont faites in utero.
- l’étude coréenne consistant à injecter des cellules souches d’origine amygdalienne uniquement chez des souris mdx est un peu plus encourageante, avec une authentique réexpression de la dystrophine au niveau des muscles transplantés et une amélioration fonctionnelle incontestable.
Il reste donc un long chemin à parcourir avant de voir se développer des applications cliniques de la thérapie cellulaire dans la DMD.
