Au vu des difficultés rencontrées dans la conduite de beaucoup d’essais cliniques concernant la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la comparaison avec non pas un groupe placebo mais avec des données provenant d’études d’histoire naturelle ou de données de vie réelle pourrait avoir du sens. C’est précisément ce qu’un consortium international de chercheurs, et impliquant l’AFM-Téléthon, a cherché à démontrer en prenant comme exemple la North Start Ambulatory Assessment (NSAA) :
- les données des bras placebo de plusieurs essais thérapeutiques concernant 235 patients ont été comparées à celles de 202 patients provenant d’autre sources ;
- l’évolution des données dans le temps s’est avérée comparable entre les deux groupes.
Bien que non dénuées de biais, les données externes semblent bien constituer une alternative intéressante et devrait faciliter le design de futurs essais cliniques.
