- L’essai clinique de phase II nommé WSiMD (Weekly Steroids in Muscular Dystrophy) a étudié l’innocuité et la tolérance d’une corticothérapie hebdomadaire à faible dose dans la dystrophie musculaire de Becker (DMB) et des myopathies des ceintures (LGMD).
- L’essai en ouvert s’est déroulé en 2020 aux États-Unis avec un suivi pendant 24 semaines de 20 patients (7 hommes et 13 femmes), ambulatoires et non-ambulatoires, âgés de 18 à 60 ans, dont 19 patients avec un diagnostic génétique confirmé de LGMD et un patient avec un diagnostic de DMB. Chaque semaine, les patients ont reçu 0,75-1 mg/kg (45-85 mg/semaine) de prednisone par voie orale.
- Les résultats montrent une bonne tolérance de la prednisone hebdomadaire. La majorité des effets secondaires observés a été temporaire et aucun n’a entrainé l’arrêt du traitement. Aucune hypertension significative, hyperglycémie, prise de poids et aucun effet délétère sur la densité osseuse n’a été observé.
- La majorité des patients a présenté une baisse significative des taux de créatine kinase et de transaminases.
- Les investigateurs ont observé une tendance à l’amélioration fonctionnelle musculaire, chez les participants ambulatoires comme non-ambulatoires.
Voir aussi : « Myopathies des ceintures et de Becker : les corticoïdes à l’essai ».
