Les glucocorticoïdes représentent le traitement de référence de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le type de stéroïde et les modalités d’administration (doses, fréquence) ne font pas consensus. Des chercheurs nord-américains ont analysé les données des bras placebo de deux essais cliniques testant l’efficacité de l’ataluren chez les patients atteints d’une mutation stop du gène DMD, lesquels représentent 10 à 13% de la population totale des patients DMD. Cette méta-analyse a permis :
- d’affirmer, dans cette population spécifique, la supériorité du déflazacort sur la prednisone ou la prednisolone sur les 48 semaines d’observation,
- le gain sur le test de 6 minutes de marche était de 40 mètres en moyenne,
- la montée et la descente des escaliers étaient également améliorées.
