L’administration intrathécale de nusinersen (Spinraza) peut s’avérer problématique chez les patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) du fait d’une déformation rachidienne préexistante ou acquise en cours de traitement.
Des cliniciens américains ont mis en place, à titre expérimental, un cathéter reliant le canal rachidien à une chambre implantée en sous-cutané, facilitant ainsi les injections itératives de ce produit.
Les résultats obtenus chez dix-sept patients, enfants et adultes, qui ont reçu le nusinersen de la sorte, entre neuf et douze reprises chacun, ont montré que :
- le taux de complication n’est pas négligeable mais acceptable : problèmes mécaniques, fuites de LCR ou sepsis.
- l’efficacité fonctionnelle du traitement n’en semble pas affectée.
Les auteurs recommandent cette méthode pour les patients à anatomie complexe.
