La question d’une double thérapie, pour gagner en efficacité, se pose de plus en plus dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Mais encore peu d’études ont été publiées sur ce sujet.
Des premiers travaux étudiant les effets d’un double traitement ont récemment fait l’objet de publications :
- une étude américaine dans une souris modèle de forme sévère de SMA montre que, comparée à l’un des traitements seul, l’association Spinraza® et Evrysdi® augmente la production de SMN, améliore leur fonction motrice et leur durée de vie, même lorsque les symptômes sont déjà apparus ;
- une autre étude américaine fait état des bénéfices ressentis par quatre patients atteints de SMA et traités par Zolgensma® puis Evrysdi®pendant un mois.
Des essais cliniques, qui ne se déroulent pas en France, évaluent les effets d’un double traitement à plus large échelle :
- l’étude RESPOND associe le Spinraza® au Zolgensma® chez 60 nourrissons ;
- l’essai MANATEE combine l’Evrysdi® à un anti-myostatine, le GYM329 (RO7204239) chez 180 enfants.
