Essai COMET dans la maladie de Pompe : les premières analyses montrent un effet bénéfique de néoGAA

L’essai COMET a comparé l’efficacité et la tolérance de néoGAA, une enzymothérapie de nouvelle génération au Myozyme, traitement de référence dans la maladie de Pompe, tous deux développés par Sanofi-Genzyme. Cet essai de phase 3 en double-aveugle s’est déroulé auprès de 100 personnes atteintes de la forme tardive de la maladie, dans 56 centres différents, répartis dans 20 pays à travers le monde.

L’analyse préliminaire des données au bout d’un an (49 semaines) montrent chez les patients traités par néoGAA:

  • une amélioration de 2,4 points du pourcentage de la capacité vitale théorique ;
  • une amélioration de 30 mètres de la distance parcourue lors du test de marche pendant 6 minutes.

Sanofi-Genzyme compte constituer un dossier d’autorisation de mise sur le marché auprès des différentes autorités sanitaires compétentes d’ici la fin de l’année.

 

Voir le communiqué de presse du 16 juin 2020Sanofi-Genzyme « Sanofi’s investigational enzyme replacement therapy shows clinically meaningful improvement in critical manifestations of late-onset Pompe disease«