La myopathie de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires chez l’enfant. Débutant classiquement dans l’enfance, elle est à l’origine d’un déficit moteur prédominant sur les muscles des ceintures et affecte à terme le myocarde et les muscles respiratoires. Le gène en cause, DMD, est connu depuis 1987 et code la dystrophine, une protéine musculaire clé située sous le sarcolemme. La corticothérapie est le traitement de première ligne dans cette myopathie permettant une prolongation de la marche d’une à deux années. En revanche, ses effets bénéfiques sur la capacité vitale et la fonction myocardique sont plus discutés.Dans un article publié en juin 2012, les spécialistes canadiens de la myopathie du Duchenne font état de leur expérience avec le déflazacort, un stéroïde oral réputé pour donner lieu à moins d’effets secondaires que la classique, et peu onéreuse, prednisolone. Les auteurs se sont concentrés sur le risque d’ostéoporose et de fractures en analysant les données cliniques et paracliniques (ostéodensitométrie, distribution de la masse grasse) de 39 patients atteints de DMD traités quotidiennement par déflazacort (0,9 mg/kg) depuis un âge moyen de 6 ans et demi. Sept tassements vertébraux ont été observés chez des jeunes ayant perdu la marche (malgré une corticothérapie d’une durée supérieure à 5 ans). Les auteurs considèrent ce risque accru de fractures (16%) comme gérable bien que vraisemblablement sous-estimé. Ils insistent aussi sur la nécessité d’ajuster les normes de l’ostéodensitométrie en fonction de la petite taille attendue afin de lui conserver un caractère opérationnel.
Bone health in boys with Duchenne Muscular Dystrophy on long-term daily deflazacort therapy.
Mayo AL, Craven BC, McAdam LC, Biggar WD.
Neuromuscul Disord., 2012 (Jul). [Epub ahead of print]
