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Newsletter #98
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Bienvenue dans la 98ème livraison de notre newsletter.
Le congrès international Myology 2019 organisé par l’AFM-Téléthon débute lundi prochain à Bordeaux et accueillera plus de 800 experts venus de 35 pays. Vous pourrez retrouver chaque jour sur le site de l’institut un compte rendu de sessions de la veille et des interviews d’intervenants. En attendant, le programme scientifique détaillé est accessible ici.
International toujours, l’AFM-Téléthon vient de recevoir le prix « Pioneer in Technology Development », décerné par la Society for Brain Mapping, pour son action dans la recherche et le développement de thérapies innovantes contre les maladies rares, notamment pour les maladies du cerveau et de la moelle épinière. En savoir plus sur ce prix.
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A l'institut |
I-Motion autorisé à inclure des patients SMA de type 1 dans l'essai de thérapie génique STR1VE-EU du laboratoire AveXis
STR1VE EU est un essai de phase III en ouvert qui a pour but d’évaluer l’efficacité et la sécurité d’utilisation d’une injection intraveineuse unique de l’AVXS-101, chez 30 nourrissons atteints de SMA de type 1, âgés de moins de 6 mois.
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La championne paralympique Marie-Amélie Le Fur en visite à l’institut
L’Institut de Myologie a accueilli Marie-Amélie Le Fur, présidente du comité paralympique et sportif français pour Paris 2024. Une visite « passionnante » pour l’athlète.
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Notre actualité scientifique |
Défauts nucléaires dans le muscle squelettique d’un modèle murin de dynaminopathie
Cette étude met en évidence la réduction du nombre de myonucléi, un élément régulateur clé de la taille de la fibre musculaire, en tant que nouveau mécanisme pathologique sous-jacent à l’atrophie musculaire de la myopathie centronucléaire dominante.
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Diagnostic des atteintes respiratoires : mise au point d’une nouvelle méthode non-invasive d’évaluation de la fonction du diaphragme
Cette nouvelle méthode peut constituer une alternative aux méthodes de référence invasives, qui reposent sur l’utilisation de sondes introduites dans l’œsophage et l’estomac des patients.
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Le criblage de molécules à base de cellules souches pluripotentes pointe les glycosides cardiaques comme possibles modulateurs de la DM1
Les résultats publiés ici soulignent encore la valeur des tests basés sur les cellules souches pour la découverte de médicaments dans les maladies monogéniques.
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Dermatomyosite juvénile en France : un nouveau document de référence
Un avis d’experts français sur la prise en charge de la plus fréquente des myosites infantiles vient de paraitre.
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D'autres actualités de la myologie |
Résultats préliminaires de l'essai de thérapie génique microdystrophine SGT-001 dans la DMD
Une production modeste de dystrophine dans les biopsies musculaires de trois participants à l'essai de phase I/II, IGNITE-DMD, après 3 mois de traitement avec le SGT-001.
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La signalisation EGFR-Aurka pallie les problèmes de polarité et de régénération des cellules souches musculaires déficientes en dystrophine en augmentant les divisions asymétriques
Au travers d'un criblage de petites molécules, les chercheurs canadiens ont identifié le récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) et l’Aurora kinase A (Aurka) comme régulateurs des divisions des cellules satellites asymétriques.
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Dystrophie musculaire de Duchenne
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Amyotrophie spinale
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Myopathies inflammatoires
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Recherche fondamentale et autres maladies
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En bref |
SMA Europe - Appel à projets de recherche 2019
Ce nouvel appel à projets est ouvert à tout projet de recherche dont le but est de trouver une thérapie pour l’amyotrophie spinale (SMA) ou d’élucider les mécanismes physiopathologiques de cette maladie.
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Journée thématique sur les vecteurs viraux de la SFTCG - 17 mai 2019
Les inscriptions sont ouvertes pour cette journée thématique organisée par la SFTCG qui se tiendra le 17 mai à l'ICM, sur le site de La Pitié Salpêtrière à Paris.
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EUSTM-2019 - 18-20 octobre 2019
Le 6ème Annual European Congress on Clinical & Translational Sciences (EUSTM-2019) se tiendra du 18 au 20 octobre 2019 à Vienne, Autriche.
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École d'Été de Myologie de Paris - 17-22 juin 2019
La 22e École d’Été de Myologie se tiendra du lundi 17 au samedi 22 juin 2019 à l’Institut de Myologie. La date limite pour les inscriptions est fixée au 31 mars 2019.
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Journée internationale des maladies rares 2019 : diagnostic et dépistage néonatal, un retard français
Pour la 12e édition de la Journée internationale des maladies rares, les six acteurs de la Plateforme Maladies Rares appellent les pouvoirs publics à élargir l’accès au dépistage néonatal.
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Dystrophinopathies chez les femmes
Une nouvelle page d’information maladie sur les dystrophinopathies chez les femmes a été mise en ligne sur le site de l’AFM-Téléthon
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Parution du VLM 188
Ce numéro consacre un dossier à la lutte contre l’errance diagnostique. Trop de malades neuromusculaires sont encore sans diagnostic précis. Pour lutter contre cette situation, l’AFM-Téléthon s’est associée avec la filière de santé neuromusculaire Filnemus pour lancer un plan « Un diagnostic pour chacun ».
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Offres d'emploi
L’Institut de Myologie recrute un Assistant de projet (H/F), un Chef de projet (H/F) et un Secrétaire médical (H/F). L’Université de Sherbrooke (Canada) propose une bourse post-doctorale dans le domaine de la Biologie de la cellule souche musculaire et Médecine régénérative.
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La Newsletter de l'Institut de Myologie vous informe régulièrement sur les évolutions de la recherche en myologie, vous présente un résumé de l'actualité scientifique, médicale, politique et associative concernant les maladies neuromusculaires. Ne pouvant prétendre à l'exhaustivité, nous comptons beaucoup sur vous pour nous communiquer toute nouvelle susceptible d'être publiée dans notre Newsletter. Vous pouvez avoir accès à notre Newsletter en vous connectant directement sur le site de l'Institut de Myologie ou en vous abonnant. Vous pouvez également vous désabonner. |
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Mention légales
Cette newsletter est la lettre d'information de l'actualité médico-scientifique de l'Institut de Myologie. Elle est publiée tous les deux mois. Rédacteur en chef : Marie-Pierre Verrier. Comité éditorial : Marianne Perreau-Saussure ; J. Andoni Urtizberea ; Bertrand Fontaine. Rédaction : Anne Berthomier. Ont également participé à cette newsletter : Lisa Cukierman ; Hala Alameddine. Une question ? Une information à nous transmettre ? N'hésitez pas à nous contacter. © 2019 - AFM - Institut de Myologie. ISSN 1772-9866. |
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