Réduire le stress oxydatif limite le développement de symptômes dans la CMT liée à GDAP1 chez la souris

Le gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). GDAP1 est en cause dans plusieurs formes de CMT (dont la CMT 2K et la CMT 4A). Il code une protéineMacromolécule formée de l’enchaînement d’acides aminés, codée par un gène. Chaque protéine assure un rôle précis dans l’organisme. mitochondriale.

Après avoir criblé in vitro« Dans le verre », expériences réalisées en laboratoire en dehors de l’organisme. 1018 molécules commercialisées aux États-Unis, des chercheurs ont montré que le florfénicol, un antibiotique qui active la chaine respiratoire, prévient l’apparition des symptômes (mauvaise coordination motrice et surpoids) chez des souris déficientes en GDAP1, traitées en présymptomatique.

L’administration d’un antioxydant, MitoQ, a des bénéfices comparables, suggérant que la réponse anti-oxydante est impliquée dans les mécanismes pathologiques.

Effective therapeutic strategies in a pre-clinical mouse model of Charcot-Marie-tooth disease. Nuevo-Tapioles C, Santacatterina F, Sánchez-Garrido B, et al. Hum Mol Genet. 2021 (Juil.)

 

Voir aussi « CMT liée à GDAP1 : 2 nouvelles pistes thérapeutiques chez la souris »