La galectine-1 : une approche thérapeutique innovante dans les dysferlinopathies

Des chercheurs américains ont mis au point une thérapie visant à corriger les phénotypes observés dans les dysferlinopathies (myopathie distale de type Miyoshi et dystrophie des ceintures de type R2). La galectine-1, une protéineMacromolécule formée de l’enchaînement d’acides aminés, codée par un gène. Chaque protéine assure un rôle précis dans l’organisme. liant les galactosides de type bêta, a été produite par génie génétiqueMéthodes d’investigation et d’expérimentation sur les gènes (clonage, synthèse de protéine thérapeutique…) et injectée chez des souris modèles :

• la galectine-1 jouerait un rôle dans la réparation membranaire et l’inflammationRéaction non spécifique suscitée par un agent pathogène., deux mécanismes en jeu dans les dysferlinopathies ;
• chez les souris traitées, les marqueurs de l’inflammation et ceux de la fusion membranaire sont effectivement améliorés ;
• des études sur des cellules humaines déficientes en dysferline ont abouti à des résultats similaires.

Ces données constituent une preuve de concept en vue de futurs essais thérapeutiques chez l’homme.

Therapeutic Benefit of Galectin-1: Beyond Membrane Repair, a Multifaceted Approach to LGMD2B. Vallecillo-Zúniga ML, Poulson PD, Luddington JS et al. Cells. 2021 Nov 17;10(11):3210.