Identification de critères d’évaluation/outils de mesure sensibles pour les essais cliniques dans la LGMDR12

Une étude d’histoire naturelleCe que les médecins appellent l’histoire naturelle d’une maladie est la description des différentes manifestations d’une maladie et de leur évolution au cours du temps en l’absence de tout traitement (médicaments, kinésithérapie, chirurgie…). belge a évalué la sensibilité des tests de marche, du score MRC et du dynamomètre isocinétique chez 24 patients marchants atteints de myopathie des ceintures (LGMD) R12 liée à ANO5 pendant deux ans. Ces résultats sont comparés à l’examen des muscles des cuisses par IRML’imagerie par résonance magnétique ou IRM est une technique d’imagerie médicale qui permet d’obtenir des images en coupe ou en volume d’un organe ou d’une région du corps humain. Pendant l’examen, la personne est allongée, immobile, sur un lit mobile qui coulisse dans un appareil cylindrique constitué d’un aimant très puissant. Cet examen n’est pas douloureux. L’impression d’être enfermé, isolé, le bruit de la machine, la durée de l’examen peuvent cependant être un peu impressionnants. quantitative.

Les investigateurs montrent que :

•    Les possibles modifications musculaires des malades à un stade précoce ou tardif de dégénérescence musculaire ne sont pas détectées sur les deux ans de suivi, quelle que soit la méthode de test.

•    La fraction graisseuse mesurée par IRM des muscles de malades ayant intégré l’étude à un stade « intermédiaire » de la maladie (remplacement graisseux entre 20% et 70%) montre une augmentation détectable un an après le début du suivi.

•    La force musculaire mesurée par dynamomètre isocinétique montre une diminution dans les cuisses un an après le début du suivi, ce qui fait de lui un bon outil de mesure pour les essais cliniques.

•    Les tests de marche et le score MRC ne détectent aucun changement significatif de la fonction musculaire, même après deux ans de suivi.

•    Le remplacement graisseux des muscles des cuisses n’est pas homogène au sein d’un même muscle, indiquant la nécessité d’évaluer le muscle entier.

Prospective Natural History Study in 24 Adult Patients With LGMDR12 Over 2 Years’ Follow-up: Quantitative MRI and Clinical Outcome Measures. De Wel, B., Huysmans, L., Peeters, R. et al. Neurology. 2022.

 

Voir aussi « LGMD R12 : quels critères d’évaluation/outils de mesure pour les essais cliniques ? ».