Les résultats contrastés de deux thérapies cellulaires ciblant la DMD chez l’animal

Deux articles de deux groupes indépendants, japonais et coréens, illustrent les difficultés rencontrées dans les études précliniques de thérapie cellulaireProcessus par lequel on transfert des cellules (modifiées ou non) dans un organisme dans un but thérapeutique. dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) :

• l’étude japonaise démontre, que ce soit dans le modèle souris ou le modèle rat de la DMD, que les greffes intrapéritonéales ou transplacentaires de myoblastes ou de cellules souches d’origine mésenchymateuse ne prennent pas, même si elles sont faites in utero.
• l’étude coréenne consistant à injecter des cellules souches d’origine amygdalienne uniquement chez des souris mdx est un peu plus encourageante, avec une authentique réexpression de la dystrophineProtéine large du sarcolemme. La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie résultant d’une déficience du gène de la dystrophine. au niveau des muscles transplantés et une amélioration fonctionnelle incontestable.

Il reste donc un long chemin à parcourir avant de voir se développer des applications cliniques de la thérapie cellulaire dans la DMD.

Transplantation of Differentiated Tonsil-Derived Mesenchymal Stem Cells Ameliorates Murine Duchenne Muscular Dystrophy via Autophagy Activation. Park S, Jeong S, Nam YH et al. Tissue Eng Regen Med. 2022 Dec;19(6):1283-1294.

 

In utero transplantation of myoblasts and adipose-derived mesenchymal stem cells to murine models of Duchenne muscular dystrophy does not lead to engraftment and frequently results in fetal death. Kihara Y, Tanaka Y, Ikeda M et al. Regen Ther. 2022 Oct 20;21:486-493.