Comment concilier calendrier vaccinal et thérapie génique chez les nourrissons atteints de SMA ?

La thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. est devenue une option thérapeutique pour de nombreux nourrissons atteints de formes graves d’amyotrophie spinale (SMA) et demain pour ceux qui auront été diagnostiqués à un stade présymptomatique grâce au dépistage néonatal. Des chercheurs polonais se sont penchés sur les conséquences pratiques d’une telle approche thérapeutique sur la façon de vacciner ces enfants.

• Aucune recommandation en la matière n’existe à l’échelle internationale.
• Or, les enfants traités par thérapie génique reçoivent une corticothérapie prolongée (d’une durée minimum d’un mois, parfois beaucoup plus) afin d’éviter une réaction immunitaire et/ou une toxicité hépatique.
• Le comité chargé des vaccinations en Pologne a émis ses premières recommandations en la matière et celles-ci pourraient faire école ailleurs dans le monde.
• Sont particulièrement concernées les mesures de protection contre la tuberculose, le BCG étant pratiquée ordinairement dans les premiers mois de vie des enfants.

Newborn screening and gene therapy in SMA: Challenges related to vaccinations. Kotulska K, Jozwiak S, Jedrzejowska M et al. Front Neurol. 2022 (Nov).