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Publication de la première étude d’histoire naturelle prospective de FOP
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Une étude internationale réalisée dans huit centres experts (dont un français) de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) vient préciser l’histoire naturelleCe que les médecins appellent l’histoire naturelle d’une maladie est la description des différentes manifestations d’une maladie et de leur évolution au cours du temps en l’absence de tout traitement (médicaments, kinésithérapie, chirurgie…). de la maladie et de ses poussées d’ossifications hétérotopiques.
- Sur les 114 participants initiaux (près de 15% des casCas isolé. connus), âgés de 4 à 56 ans, 33 ont terminé l’étude avec une durée de suivi moyenne de 26,8 mois ; 66 ont cessé leur participation car ils sont entrés dans un essai cliniqueProtocole thérapeutique réalisé sur des patients pour les essais de nouveaux médicaments en thérapie génique (dans notre contexte)..
- Au cours de l’étude, 82 participants ont rapporté 229 poussées dont 17,9% ont concerné la région dorsale haute, 14,8% les hanches et 10,9% les épaules.
- Le volume moyen initial des ossifications hétérotopiques était plus faible entre deux et huit ans et augmentait avec l’âge entre 25 et 65 ans.
- Le volume moyen annualisé des nouvelles ossifications hétérotopiques était 5 à 10 fois plus élevé entre 8 et 25 ans qu’après 25 ans.
- Un syndrome restrictif était présent chez 32,5% des participants au début de l’étude. Il était plus marqué chez les personnes âgées de plus de 25 ans avec une capacité vitale diminuée de plus de 50% mais stable.
Si le volume total des ossifications hétérotopiques et le nombre d’aides techniques et d’adaptations de l’environnement ont augmenté de façon substantielle en 3 ans, la FOP semble plus évolutive avant l’âge de 25 ans.
Voir aussi « FOP : une étude d’histoire naturelle pour une maladie ultra-rare »