Nouveaux résultats de l’essai SUNFISH et JEWELFISH avec le risdiplam dans la SMA

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Dans deux publications de février 2023, les résultats de deux essais cliniques évaluant le risdiplam (Evrysdi) dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type II et III (essai SUNFISH) et chez des participants déjà traités par nusinersen (Spinraza), onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) ou olésoxime (essai JEWELFISH) montrent :

  • pour l’essai SUNFISH : les gains de la fonction motrice obtenus après 12 mois de traitement ont été maintenus ou améliorés après 24 mois de traitement.
  • pour l’essai JEWELFISH : après un an, le traitement est bien toléré par les 174 participants.

 

Two-year efficacy and safety of risdiplam in patients with type 2 or non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SMA). Oskoui M, Day JW, Deconinck N et al. J Neurol. 2023 Feb.

 

Risdiplam in Patients Previously Treated with Other Therapies for Spinal Muscular Atrophy: An Interim Analysis from the JEWELFISH Study. Chiriboga CA, Bruno C, Duong T et al. Neurol Ther. 2023 Feb.

 

Voir aussi « SMA : les effets bénéfiques du risdiplam (Evrysdi) se confirment dans le temps »

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