Publications de résultats de l’essai de l’IONIS-DMPKRx dans la maladie de Steinert

L’IONIS-DMPKRx, aussi appelé baliforsen est un oligonucléotide antisens mis au point par IONIS Pharmaceuticals dans la maladie de Steinert. Il a fait l’objet d’un essai cliniqueProtocole thérapeutique réalisé sur des patients pour les essais de nouveaux médicaments en thérapie génique (dans notre contexte). de phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II auprès de 48 malades, entre 2014 et 2016. Les résultats ont été publiés dans la revue Lancet Neurology en mars 2023, confirmant les premiers résultats annoncés par communiqué de presse en 2017

• Le produit a été bien toléré.
• Toutefois, son efficacité était trop faible pour envisager de continuer son développement.

D’autres oligonucléotides antisens sont en cours de développement dans la maladie de Steinert, s’appuyant notamment sur les enseignements de cet essai.

Antisense oligonucleotide targeting DMPK in patients with myhttps://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36804094/otonic dystrophy type 1: a multicentre, randomised, dose-escalation, placebo-controlled, phase 1/2a trial. Thornton CA, Moxley RT 3rd, Eichinger K et al. Lancet Neurol. 2023 Mar

 

Voir aussi «DM1 : l’IONIS-DMPKRx laisse la place aux oligonucléotides optimisés »