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Un risque de myocardite identifié chez les primates recevant une thérapie génique pour la maladie de Pompe
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Dans le cadre d’études de toxicité animale préalables au démarrage d’un essai cliniqueProtocole thérapeutique réalisé sur des patients pour les essais de nouveaux médicaments en thérapie génique (dans notre contexte). de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. dans la maladie de Pompe, des chercheurs de l’Université de Pennsylvanie font état de problèmes d’innocuité.
- Des primates de type macaques rhésus ont reçu par voie systémique, et à doses croissantes, un produit de thérapie génique développé par le laboratoire Amicus.
- Le construct comprenait le gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). humain GAA codant la maltase acide et un gène traceur, contenus dans un AAV« adeno-associated virus » , ou virus adéno-associé est un petit virus à ADN simple brin. Il fait partie de la famille des Parvoviridae et appartient au genre des Dependovirus. La particule virale est constituée d’un brin d’ADN de polarité positive ou négative protégé par une capside. La taille moyenne d’une particule d’AAV et de 18 à 22 nm. Les AAV sont les seuls parvovirus non autonomes. Lorsqu’on emploie « rAAV » , il s’agit du virus AAV recombinant, c’est-à-dire qu’il a été modifié pour devenir un vecteur (et n’est donc plus virulent). s’apparentant à l’AAV9.
- Une toxicité cardiaque, vraisemblablement d’origine immunitaire, a été notée chez 5 des 11 singes injectés.
Ces constations doivent inciter à une certaine vigilance dans le cadre du développement clinique, même si ce type de complication n’a pas été rapporté dans les autres essais de thérapie génique en cours dans la maladie de Pompe.