L’atteinte bulbaire améliorée sous Zolgensma dans la SMA de type I

Une équipe pluridisciplinaire américaine a réalisé des analyses post-hoc des résultats des essais START (phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?).) et STR1VE-EU et STR1VE-US (phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché.) du Zolgensma®.

• Elles ont concerné un total de 65 nourrissons atteints de SMA de type I, suivis entre 18 et 24 mois.
• Suite au traitement, 92% d’entre eux avaient une déglutition normale, 75% étaient capables de s’alimenter oralement, 92% ne présentaient pas d’atteinte respiratoire.
• Sur 20 d’entre eux, 19 (95%) étaient capables d’émettre au moins deux voyelles différentes (critère de jugement de la communication de cette analyse) et 15 (75%) s’étaient améliorés dans les quatre domaines étudiés (alimentation, déglutition, communication et respiration).

Contrairement au Spinraza® (nusinersen) qui semble peu efficace sur les fonctions bulbaires, le Zogensma® s’avère efficace également sur ces fonctions.

Patients with Spinal Muscular Atrophy Type 1 Achieve and Maintain Bulbar Function Following Onasemnogene Abeparvovec Treatment. McGrattan KE, Shell RD, Hurst-Davis R et al. J Neuromuscul Dis. 2023.

 

Voir aussi « SMA : la thérapie génique, efficace également sur la fonction bulbaire »