Un modèle de cellules souches pour évaluer le passage de la barrière hémato-encéphalique

Des chercheurs anglais ont mis au point des lignées de cellules souches pluripotentes induites (induced pluripotent stem cells ou iPSC) pour tester la perméabilité de la barrière hémato-encéphalique à deux agents thérapeutiques utilisés dans plusieurs maladies neuromusculaires dont l’amyotrophiefonte musculaire, diminution du volume d’un muscle. spinale (SMA) :

• trois lignées d’iPSC obtenues ont été différentiées en cellules endothéliales impliquées dans la microvascularisation du cerveau,
• un index de perméabilité a été défini (endothelial electrical resistance ou TEER) permettant de comparer les propriétés de plusieurs produits,
• le virusCe sont les plus petits micro-organismes vivants. Pour vivre et se multiplier, ils parasitent des cellules dont ils détournent à leur profit la machinerie. associé à l’adénovirus de type 9 (AAV-9) passe mieux la barrière que l’AAV-8 alors que les oligonucléotides ne la passent pas.

Ce nouvel outil sera sans doute très utile dans le design de futures thérapies géniques.

An Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Human Blood-Brain Barrier (BBB) Model to Test the Crossing by Adeno-Associated Virus (AAV) Vectors and Antisense Oligonucleotides. Selvakumaran J, Ursu S, Bowerman M et al. Biomedicines. 2023 Oct