Une méta-analyse des effets secondaires liées aux traitements innovants dans la SMA

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Des chercheurs chinois ont passé au peigne fin les données rendues publiques par la FDA américaine concernant la tolérance clinique et biologique des trois médicaments couramment utilisés dans le traitement de l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) :

  • ces chercheurs ont utilisé une méthode comparative de type Venn à partir des données issues du système de pharmacovigilance mis en place par la FDA,
  • ils ont inclus dans leur étude 5 324 patients SMA traités par nusinersen, 1 184 traités par risdiplam et 1 277 par thérapie génique,
  • 27 types d’effets secondaires étaient observés dans les trois cas de figure,
  • 196 étaient plus spécifiques au nusinersen mais comprenaient les réactions indésirables lors des ponctions lombaires,
  • 143 effets secondaires étaient plus significativement présents lors de la thérapie génique, dont l’augmentation des transaminases et les variations de la troponine ou de l’acide lactique.

Ces travaux très utiles font ressortir les spécificités des profils respectifs de bonne ou mauvaise tolérance des trois médications.

 

Safety Concerns with Nusinersen, Risdiplam, and Onasemnogene Abeparvovec in Spinal Muscular Atrophy: A Real-World Pharmacovigilance Study. Zhuang W, Lu M, Wu Y et al. Clin Drug Investig. 2023 Dec;43(12):949-962.

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