Le Zolgensma chez l’enfant atteint de SMA de type I de plus de 13,5 kg

De nouveaux résultats en vie réelle du Zolgensma chez 99 des enfants atteints de SMA de type I, dont 21 âgés de plus de 2 ans et 7 pesant plus de 13,5 kg, collectés dans les six centres du Royaume-Uni habilités à administrer le produit de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. montrent :

• la bonne tolérance du produit et son efficacité sur les fonctions motrices chez les enfants plus âgés jusqu’à 7 ans) et plus lourds (jusque 20 kg),
• une corrélation entre le poids du patient et la durée du traitement par corticoïdes d’une part, l’hépatotoxicité d’autre part, deux paramètres à surveiller attentivement avant et après le traitement.

Efficacy and safety of onasemnogene abeparvovec in children with spinal muscular atrophy type 1: real-world evidence from 6 infusion centres in the United Kingdom. Gowda V, Atherton M, Murugan A et al. Lancet Reg Health Eur. 2023 Dec.

 

Voir aussi « Lu pour vous 2024 n°3 »