L’AOC 1001 dans la DM1 : des données positives après un an de traitement dans l’essai MARINA

L’essai MARINA est un essai de phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II en double aveugle contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. qui a évalué l’AOC 1001 pendant six mois dans la maladie de Steinert (ou DM1). Il a été suivi d’une extension en ouvert dont les résultats ont été annoncés au congrès de la Muscular Dystrophy Association en mars 2024. Ils confirment après un an de traitement les résultats préliminaires précédemment communiqués :

• une amélioration significative de la myotonieLa myotonie est un défaut de relâchement de la fibre musculaire : après une contraction, le muscle ne revient pas rapidement à son état de repos initial. Ce phénomène donne une sensation de raideur due à une lenteur du relâchement du muscle après sa contraction. Il a tendance à s’améliorer avec la répétition du mouvement. La myotonie n’est en général pas douloureuse (à la différence d’une crampe par exemple), mais peut être gênante pour certains gestes de la vie courante (ouvrir un pot de confiture, visser ou dévisser une ampoule, manipuler certains objets…). Lors d’un examen clinique le médecin peut la provoquer par une percussion de la partie charnue du muscle avec un marteau à réflexe. de la main, de la force musculaire et de l’échelle Activ-DM1, reflet du dynamisme personnel au quotidien,
• et la bonne tolérance du traitement.

Un essai HARBOR de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. devrait démarrer en 2024.

Initial Results of the Phase 2 Open-Label Extension Study of AOC 1001 in Adults With Myotonic Dystrophy Type 1: MARINA-OLE – Johnson N, Day J, Hamel J et al. MDA Clinical & Scientific Conference Mars 2024

 

Avidity Biosciences Announces Positive AOC 1001 Long-term Data Showing Reversal of Disease Progression in People Living with Myotonic Dystrophy Type 1 Across Multiple Endpoints; Same Key Endpoints Agreed for Phase 3 HARBOR™ Trial – Avidity Biosciences, Communiqué de presse du 4 mars 2024

 

Voir aussi « DM1 : de nouveaux résultats de l’essai MARINA de l’AOC 1001 »