Établir des trajectoires fonctionnelles est pertinent pour le design des essais thérapeutiques dans la DMD

Devant les difficultés et les attentes parfois déçues de certains essais thérapeutiques dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), un consortium international de chercheurs a cherché à affiner les trajectoires individuelles des patients concernés :

• l’étude a concerné 51 patients atteints de DMD (âgés entre 7 et 18 ans) et s’est focalisée sur la période de la perte de la marche,
• diverses paramètres de force et de fonction (y compris pulmonaire) ont été analysés avant et après la perte de marche,
• certains d’entre eux se sont avérés prédictifs comme la diminution de la capacité vitale respiratoire et le score fonctionnelPlusieurs examens permettent d’évaluer les capacités motrices des personnes atteintes de maladie neuromusculaire. Pendant l’examen, le soignant demande au malade de réaliser une série d’exercices. Pour chaque exercice, la manière dont la personne réalise le mouvement demandé détermine un score fonctionnel qui donne une mesure chiffrée des capacités motrices de la personne. du membre supérieur (PUL),

Les auteurs proposent d’inclure les patients qui auraient de telles trajectoires dans le groupe des patients non-ambulatoires utilisés pour les essais.

Functional trajectories before and after loss of ambulation in Duchenne muscular dystrophy and implications for clinical trials. McDonald CM, Signorovitch J, Mercuri E et al. PLoS One. 2024 Jun 3;19(6):e0304099.