Le taxomifène utile pour préserver la fonction cardiaque dans la DMD ?

Les investigateurs de l’essai TAMDMD, destiné à étudier les effets bénéfiques éventuels du tamoxifène dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), ont réalisé une analyse post-hoc malgré des résultats décevants concernant la fonction motrice :

• l’essai concernait 79 patients traités, en double aveugle, avec du tamoxifène administré par voie orale,
• l’analyse des données échocardiographiques disponibles chez 14 d’entre eux (dont 7 traités et 7 sous placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo.) a montré une stabilisation de la fonction systolique et de la fraction de raccourcissement dans le groupe traité à 48 semaines d’intervalle.

Ces résultats encourageants ne permettent toutefois pas de conclure de manière définitive mais ils ouvrent la porte à de futurs essais ciblant davantage la fonction cardiaque.

Tamoxifen may contribute to preserve cardiac function in Duchenne muscular dystrophy. Henzi BC, Lava SAG, Spagnuolo C et al. Eur J Pediatr. 2024 Jul 3.