Un groupe de travail américain sur les défis et la sécurité de la thérapie génique dans les maladies neuromusculaires

A l’initiative de la Muscular Dystrophy Association (MDA), des experts américains ont fait le point sur les succès et les difficultés rencontrés lors des thérapies géniques médiées par les virusCe sont les plus petits micro-organismes vivants. Pour vivre et se multiplier, ils parasitent des cellules dont ils détournent à leur profit la machinerie. adéno-associés, toutes pathologies neuromusculaires confondues :

• ces travaux ont réunis 47 cliniciens et chercheurs, 41 représentants de l’industrie pharmaceutique impliqués dans le domaine et 11 représentants de patients,
• une revue exhaustive des effets indésirables, notamment immunitaires, et de leurs mécanismes a été réalisée et a conduit à l’adoption de préconisations pratiques,
• la question de la réinjection (théorique, à ce stade) des produits de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. a également été abordée.

Ce groupe se réunit désormais tous les ans et permet d’avancer dans la levée des nombreux obstacles rencontrés.

Meeting Report: 2023 Muscular Dystrophy Association Summit on ‘Safety and Challenges in Gene Therapy of Neuromuscular Diseases. Lek A, Atas E, Lin B et al. J Neuromuscul Dis. 2024.