Une nouvelle étude d’histoire naturelle dans la SMA

Un consortium international de cliniciens experts de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) rapporte de nouvelles données d’histoire naturelleCe que les médecins appellent l’histoire naturelle d’une maladie est la description des différentes manifestations d’une maladie et de leur évolution au cours du temps en l’absence de tout traitement (médicaments, kinésithérapie, chirurgie…). dans cette maladie :

• la population de cette étude était composée de 226 patients atteints de SMAII et 162 de type III, et issus de cinq pays (Belgique, Italie, Espagne, États-Unis et Royaume-Uni),
• l’évolution temporelle de l’échelle fonctionnelle modifiée de Hammersmith (HFMSE) a servi de critère principal d’évaluation, l’étude se déroulant sur quatre ans,
• les patients atteints de SMA de type II perdaient sur la période 2,20 points de HFMSE en moyenne contre 2,75 points pour les patients atteints de SMA type III,
• les auteurs ont pu identifier des sous-groupes d’âge dans lesquels ces variations étaient plus pertinentes.

Ces données d’histoire naturelle seront utiles pour le design de futurs essais cliniques dans la SMA.

Long-term natural history in type II and III spinal muscular atrophy: a 4-year international study on the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded. Coratti G, Bovis F, Pera MC, et al. Eur J Neurol. 2024 Dec.