Une étude comparative des coûts entre nusinersen et onasemnogene abeparvovec

En lien avec le laboratoire Novartis qui commercialise l’onasemnogene abepavovec ou OA (produit de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. prescrit dans l’amyotrophie spinale infantile liée à SMN1 ou SMA), des chercheurs néerlandais ont fait une étude comparative des coûts engendrés par les thérapies innovantes (nusinersen versus OA) :

• la population étudiée était des nourrissons nés aux Pays-Bas en un an et atteints de SMA de type I (avec 2 ou 3 copies du gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). SMN2),
• plusieurs modèles médico-économiques ont été utilisés, comparant l’OA (injection unique) et le nusinersen (injection intrathécale tous les quatre mois, à vie) ;
• l’OA s’avère moins coûteux que le nusinersen à partir de la 8^ème année de traitement,
• avec une perspective de 20 ans de suivi, l’écart serait de 1,5 à 2,9 millions d’euros.

Ces travaux, pour intéressants qu’ils soient, restent toutefois spéculatifs, peu de données étant disponibles sur l’efficacité à long terme de ces deux médicaments.

Cost comparison analysis of onasemnogene abeparvovec and nusinersen for treatment of patients with spinal muscular atrophy type 1 in the Netherlands. van der Schans S, Velikanova R, Weidlich D, et al. Eur J Health Econ. 2025 Feb.