Résultats de l’essai de thérapie génique dans la myopathie myotubulaire : efficacité sur les fonctions respiratoire et motrice dans cette maladie extrêmement sévère, des défis à relever

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La revue The Lancet Neurology a publié hier les résultats cliniques d’un essai de thérapie génique mené par Astellas Gene Therapies, avec un candidat-médicament conçu à Généthon, chez 24 enfants atteints de myopathie myotubulaire, une maladie très sévère des muscles. Cet essai international, qui se déroule dans 6 centres investigateurs dans le monde, dont I-Motion, centre français d’essais cliniques pédiatriques de l’Institut de Myologie, a permis à la majorité des enfants traités de retrouver des capacités motrices et respiratoires significatives. 16 d’entre eux peuvent désormais respirer sans assistance, 12 se lèvent seuls, 8 marchent. Des effets secondaires sévères qui ont causé le décès de 4 enfants sont en cours d’étude pour en comprendre l’origine.

« A I-Motion, nous avons eu l’opportunité de pouvoir administrer ce traitement innovant à un patient en France, en 2020. Son évolution est rassurante, mais comme pour toutes les études, nous restons vigilants sur le suivi » Andreea Seferian, Neuropediatre à I-Motion Plateforme d’essais cliniques pédiatriques et investigatrice de l’essai. 

 

Jules a bénéficié de ce traitement de thérapie génique dans le cadre de  cet essai clinique, il a été traité à I-motion.

Aujourd’hui, lui qui était « prisonnier de son corps », qui ne pouvait ni bouger ni respirer seul, progresse chaque jour : il n’a plus besoin d’assistance respiratoire, marche, court fait du vélo … Découvrez son histoire.

 

Télécharger le communiqué de presse de l’Institut de Myologie et de Généthon Résultats de l’essai de thérapie génique dans la myopathie myotubulaire : efficacité sur les fonctions respiratoire et motrice dans cette maladie extrêmement sévère, des défis à  relever

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