ATA-001-FKRP

Etude multicentrique de phase 1-2 (2 etapes) visant a evaluer la securite et l’efficacite du GNT0006 par voie intraveineuse, vecteur viral adeno-associe portant le gene FKRP, chez des patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures liee au gene FKRP (LGMD R9, anciennement LGMD2I).