Les premiers résultats de l’essai clinique de thérapie génique ATA-100 pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures liée au gène FKRP (LGMD2I/R9) viennent d’être présentés au congrès de l’ESGCT à Bruxelles le 27 octobre.
Cet essai multicentrique de Phase 1b/2b vise à évaluer la sécurité et l’efficacité d’une thérapie génique associant un vecteur AAV et le gène FKRP, administrée par voie intra-veineuse en une injection unique. Il est mené au Danemark, en France et au Royaume-Uni par Atamyo Therapeutics, une société de biotechnologies créée par Généthon pour accélérer le développement de la thérapie génique pour les myopathies des ceintures.
En France, c’est à I-Motion Adultes, la plateforme de recherche clinique chez l’adulte de l’Institut de Myologie dirigée par le Dr Giorgia Querin, que les patients inclus dans l’essai sont suivis par le Dr Tanya Stojkovic.
Les résultats préliminaires de la première cohorte (3 patients traités) montrent :
- une absence d’effets indésirables inattendus,
- une baisse marquée des taux de Créatine Kinase (biomarqueur sérique de dystrophie musculaire) chez tous les patients,
- une amélioration de la vitesse de marche, maintenue après un an,
- la disparition des symptômes (crampes, douleurs musculaires) et une amélioration de la qualité de vie,
- une correction de la centronucléation (caractéristique histologique de dystrophie musculaire) et une mise en évidence de l’expression du transgène sur biopsie musculaire à 3 mois.
- Le recrutement de la 2ème cohorte qui recevra une dose du traitement trois fois plus élevée commence.
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Lire l’actualité de Généthon.Dystrophie Musculaire des Ceintures liée à FKRP: Les premiers résultats cliniques de la thérapie génique présentés au congrès de l’ESGCT
Télécharger le communiqué de presse d’Atamyo Therapeutics, 27 octobre 2023, Premiers résultats cliniques d’ATA-100, une thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD 2I/R9), présentés au congrès ESGCT
